La Agencia Europea del Medicamento (EMA) ha aprobado Vyjuvek, la primera terapia génica tópica para el tratamiento de la epidermólisis bullosa distrófica, conocida como piel de mariposa. Este avance ofrece esperanza a pacientes que padecen esta enfermedad rara, caracterizada por una extrema fragilidad de la piel y las mucosas.
Vyjuvek actúa introduciendo colágeno en las células de la piel, mejorando significativamente la cicatrización de las heridas y reduciendo la necesidad de curas diarias. Se administra en forma de gel y contiene un virus modificado que facilita la producción de colágeno tipo VII, esencial para la integridad de la piel.
Sin embargo, el tratamiento tiene un coste extremadamente elevado, estimado en hasta 20 millones de euros por paciente a lo largo de su vida. Esta cifra plantea serios desafíos en términos de accesibilidad y financiación, generando preocupación entre asociaciones de pacientes y especialistas.
Aunque el medicamento aún no está disponible en el Sistema Nacional de Salud, y por delante queda un largo camino de hasta dos años.
